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Maladie de Charcot : une piste thérapeutique pour les formes les plus graves

La sclérose latérale amyotrophique ou maladie de Charcot est une maladie neurodégénérative d’origine génétique, qui survient chez l’adulte et entraîne une paralysie progressive. Parmi les mutations impliquées, celles localisées sur le gène FUS provoquent les formes les plus graves. Une équipe de chercheurs de l’Inserm propose une piste de thérapie génique inédite qui permettrait de contrer les effets de ces mutations.

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